靶向药科普指南，一代靶向药和二代的区别

2019年1月，国家癌症中心发布了最新一期全国癌症统计数据。

恶性肿瘤(癌)已成为严重威胁我国人群健康的主要公共卫生问题之一，最新统计数据显示恶性肿瘤死亡占居民全部死因的23.91%，且近十多年来恶性肿瘤发病死亡持续上升。

治疗癌症的常规手段包括手术、化疗和放疗，但以上治疗方式疗程长、疗效差，给患者自身带来较大不良反应。

近年来，越来越多的肿瘤靶向药物出现并投入临床。

靶向药物是什么？

靶向药物顾名思义是将癌细胞视为靶向中心，将药物比喻为瞄准靶向中心的导弹，药物可以直接准确作用于癌细胞而不影响周围的正常细胞。

靶向药物在目标部位蓄积、释放有效成分，使其达到相对较高浓度，在提高药效的同时抑制毒副作用，同时减少对正常组织、细胞的损伤。

也就是说靶向药物的理想状态是只有病原体本身，不会对身体产生其他负面影响。

(照片来自网络)

普通治疗药物相对于靶向药物，普通治疗药物经过消化道吸收，进入血液循环，均匀分布于全身所有脏器组织，最后只有小部分能真正作用于病变部位。

这是制约药物疗效、导致药物毒副作用的根本原因。

获取导弹等具有精确靶能力的药物是人类的梦想，也是药物研发的终极目标。

1998年9月25日，第一个HER2靶向药物赫赛汀在美国被批准上市。

赫赛汀不仅是人类历史上首个靶向致癌蛋白的单克隆抗体药物，也是第一个用于实体肿瘤治疗的分子靶向药物，赫赛汀正式打开了科学家探索癌症分子靶向药物的大门。

2020年9月初铂金经美国FDA批准上市。

普伐他汀是一种口服、强效、高选择性靶向致癌RET变异(包括可预见耐药变异)的研究药物，用于治疗RET融合阳性NSCLC成年患者。

在肺癌精准治疗领域，RET (基因突变)融合阳性非小细胞肺癌)患者仍有巨大的未满足临床治疗需求，普伐他汀取得重大突破，具有强大、持久和广泛的抗肿瘤活性，在RET融合的NSCLC患者中显示出良好的临床疗效和耐受性。

铂胶囊

2020年9月4日，中国国家药品监督管理局受理铂金上市申请，列入优先审评。

2020年9月29日，美国FDA在新药铂尼位于海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区(以下简称“乐城先行区”)内的博鳌超市医院开出了本土以外的全球首家处方。 这是乐城第一款真正意义上与国际同时上市、同时使用的创新药物。

铂尼在批准国之外开出的世界上第一个处方

铂尼药品在乐城先行区的迅速落地，标志着乐城先行区在审批流程上不再阻碍创新药的全线使用，得到了药企、相关物流运输和通关环节的支持。

铂尼的使用更具代表性，可证明乐城先行区药械与国际同期的指标突破。

普伐他汀的应用，解决了传统非小细胞肺癌RET基因融合突变患者“患病无药可医”的问题； 在明确海南自由贸易港体制和政策创新速度和效率，满足国内癌症患者用药速度具有里程碑意义的同时，也产生了宝贵的临床真实世界数据，可在临床真实世界中实际应用，提供审批补充及其他方面的依据，为我国药品发展提供依据

普伐他汀药物在先行区与国际同步上市、同步使用，践行乐城先行区创新药械先行先试政策，加快实现乐城先行区医疗技术、设备、药品与国际先进水平的“三同步”。

审核：李媛、姚博轩

编辑：刘琳